Медицинской науке известны около семи тысяч редких заболеваний, при этом созданы всего порядка 400 терапий. Вопросы лекарственного обеспечения больных орфанными заболеваниями обсудили эксперты в рамках Фармпробега.
Как отметил исполнительный директор МРБООИ «Союз пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям» Денис Беляков, по тому как быстро пациенту с орфанным заболеванием ставят диагноз, насколько качественно его лекарственное обеспечение можно судить об уровне развития системы здравоохранения страны. Директор по взаимодействию с государственными органами компании «Такеда Россия» Илья Вескер рассказал, что политика большинства стран в этой области основывается на трех направлениях: вопросы ранней диагностики, наличие национальных регистров и развитие инновационных подходов финансирования.
В США и Европе, по словам Дениса Белякова, на установление диагноза уходит 6-7 лет, в России этот срок больше. Часто это связано с недостаточным уровнем информированности медицинского сообщества. Достаточную экспертизу в области редких заболеваний имеют федеральные медицинские центры. Но есть проблема назначения лекарственной терапии, так как эти центры не имеют права выписывать необходимые препараты, а могут их только рекомендовать.
Лекарственное обеспечение больных 24 орфанными заболеваниями – обязанность регионов, которые не всегда обеспечивают потребность таких пациентов в полной мере. Как заметил генеральный директор АО «Генериум» Дмитрий Кудлай, после того как атипичный гемолитико-уремический синдром был включен в федеральную программу высокозатратных нозологий (ВЗН), то потребность в нем оказалась выше, чем регионы закупали прежде.
Благодаря тому, что «Генериум» в этом году зарегистрировал российский биоаналог экулизумаба, применяемого при гемолитико-уремическом синдроме, государству обеспечение полной потребности в лекарстве для этих больных обойдется дешевле.
«Генериум» занялся орфанными препаратами четыре года назад, сейчас их доля в портфеле компании составляет 37%. Компания готова развивать это направление. Однако бизнесу трудно заниматься орфанными препаратами без поддержки государства. «В США в 1983 г. появились преференции для разработчиков таких лекарств, в том числе субсидирование проведения клинических исследований, налоговые льготы. Когда это программа стартовала в стране было зарегистрировано 38 препаратов для редких заболеваний, а в 2010 г. – 350 препаратов», – привел пример Дмитрий Кудлай.
В России же пока для органных препаратов сокращена процедура регистрации. Однако, как свидетельствуют фарпроизводители, эта мера поддержки сокращает срок регистрации всего на один месяц. Сейчас они очень ждут введения в нормативное поле регистрации прорывного препарата на второй фазе. «Некоторое время назад регулятор призвал фармкомпании показать, что у них есть для ускоренной регистрации. Тогда было представлено около 150 проектов, но на деле оказалось, что под регистрацию с условием подойдут единицы, тогда тема как-то ушла на второй план. Однако теперь можно сказать, что мы стоим более уверенно на ногах и отрасли есть, что предложить регуляторам», – заверил глава «Генериума».
Источник: pharmvestnik.ru