Первое в Соединенных Штатах клиническое испытание новой формы иммунотерапии при сахарном диабете 1 типа не выявило никаких серьезных побочных явлений после введения до 2,6 миллиарда Т-клеток, защищающих поджелудочную железу.
Об успешном завершении испытания сотрудники Университета Калифорнии в Сан-Франциско сообщили на страницах журнала Science Translational Medicine.
При сахарном диабете 1 типа иммунная система человека, которая должна сопротивляться инфекциям, начинает повреждать инсулинпродуцирующие клетки поджелудочной железы, сокращая ее способность секретировать инсулин.
Многие современные методы лечения сахарного диабета 1 типа направлены на подавление этой иммунной реакции, однако такой подход может иметь серьезные последствия, ведь ослабление иммунной системы делает организм беззащитным перед инфекциями и раком.
В ходе последнего испытания американские ученые тестировали так называемые регуляторные Т-клетки, которые способны остановить атаку против поджелудочной железы, сохранив при этом способность иммунной системы сопротивляться чужеродным агентам.
«Это может изменить правила игры. При сахарном диабете 1 типа мы традиционно назначали иммуносупрессоры, но регуляторные Т-клетки – совершенно новый подход к лечению. Используя эти клетки, мы можем «переучить» иммунную систему и по-настоящему перенаправить течение болезни», — поясняет ведущий автор исследования доктор Джеффри Блюстоун, профессор эндокринологии UCSF.
Воодушевленный результатами первой фазы испытаний, профессор педиатрии Йельского университета доктор Кевин Херольд поддержал проведение второй фазы, чтобы как можно скорее внедрить регуляторные Т-клетки в клиническую практику. По словам известного ученого, иммунотерапия при инсулинзависимом сахарном диабете «подарит новую надежду» американским пациентам, которые сегодня могут рассчитывать только на рискованные и малоэффективные препараты.
Напомним, что технология изоляции и экстракции регуляторных Т-лимфоцитов для лечения сахарного диабета была впервые описана Блюстоуном еще в 2009 году. Почти 6 лет потребовалось ученым, чтобы пройти все бюрократические преграды и вплотную приблизиться ко второй фазе испытаний.
Для лечения регуляторными Т-клетками сначала врачи берут у пациента немного крови, достаточно для изоляции 2-4 миллионов желанных клеток. Затем при помощи флуоресцентного сортинга (FACS) в лаборатории тщательнейшим образом отделяют регуляторные Т-клетки от миллионов клеток других типов. Их помещают в питательную среду для роста, где популяция Т-лимфоцитов увеличивается в 1500 раз – с 2 миллионов клеток до 3 миллиардов.
В ходе своих прошлых исследований Блюстоун и его коллеги активировали клетки и продемонстрировали, что после этого они могут исправлять дефекты в иммунной системе больных СД 1 типа, а также способны дольше выживать в организме.
В первом на территории США клиническом испытании участвовали 14 пациентов в возрасте от 18 до 43 лет, которым недавно поставили диагноз сахарный диабет 1 типа. Участники были разделены на 4 группы, которые получали разные дозы Т-клеток: первой группе вводили 5 миллионов клеток, а четвертой – 2,6 миллиарда.
Клеточная терапия отлично переносилась пациентами всех четырех групп. Через год после однократного внутривенного введения до 25% регуляторных Т-клеток все еще оставались в крови больных, выполняя свою работу.
«Положительные результаты испытания особенно обнадеживают, потому что при онкозаболеваниях Т-клетки в некоторых случаях приводили к тому, что иммунная система пациентов «выходила из-под контроля». После благоприятных итогов первой фазы исследования мы готовимся ко второй фазе», — говорится в заявлении компании Caladrius Pharmaceuticals, которая и разрабатывает новый метод лечения диабета.
Одна из участниц испытания 39-летняя Мэри Руни страдает СД 1 типа уже около 4 лет. Она говорит, что после лечения регуляторными Т-клетками не испытывала никаких проблем, и надеется на скорейший успех доктора Блюстоуна.
«Введение Т-клеток помогает остановить развитие сахарного диабета 1 типа, освобождая таких людей, как я, от ужасной ежедневной терапии инсулином, и предотвращает тяжелые осложнения в будущем. Это действительно революционное исследование с огромным потенциалом», — говорит Мэри.
По словам самого Блюстоуна, у него есть идеи по применению регуляторных Т-клеток не только в лечении сахарного диабета, но и при многих других аутоиммунных заболеваниях, в том числе при волчанке и ревматоидном артрите. Даже при ожирении, сердечнососудистых и неврологических заболеваниях клеточной терапии найдется достойное место.
Значительные финансовые средства от Фонда Паркера в размере $10 миллионов многократно ускорили работы над новой терапией, за что ученые бесконечно благодарны филантропу из Силиконовой долины. Шон Паркер, 35-летний сооснователь Facebook и Napster, на собственные деньги открыл лабораторию по изучению аутоиммунных заболеваний, первым директором которой стал доктор Блюстоун.